Primul transplantul de celule stem hematopoietice efectuat cu success s-a realizat in urma cu 42 de ani (1968), de catre doctorul Robert A. Good de la Universitatea din Minnesota. S-a deschis astfel o noua era terapeutica pentru afectiuni hematologice severe care pana la acel moment erau considerate incurabile. Indicatiile standard actuale de efectuarea a unui transplant de celule stem hematopoietice includ peste 70 de boli, majoritatea fiind boli hematologice maligne si non maligne , dar si anumite boli genetice sau tumori solide maligne.
O alta categorie de boli non maligne avand indicatie de efectuare a unui transplant de celule stem, datorita severitatii evolutiei si a prognosticului, sunt bolile ereditare sangvine afectand calitativ sau functional celulele sangvine (ex. In hemoglobinopatii sunt afectate hematiile; in granulomatoza cronica – sunt afectate neutrofilele in deficitele imune – afectate populatiile leucocitare) si bolile metabolice ereditare (ex. Boala Gaucher, mucolipidoza).
In aceste afectiuni grefa de celule stem hematopoietice are rol curativ, de vindecare, in anumite situatii fiind singura solutie terapeutica salvatoare. Transplantul de celule stem hematoformatoare (celule creatoare de sange) are ca scop înlocuirea celulelor bolnave, dupa prealabila distrugere a acestora prin chimioradioterapie, cu celule sănătoase.
In aceste afectiuni grefa de celule stem hematopoietice are rol curativ, de vindecare, in anumite situatii fiind singura solutie terapeutica salvatoare. Transplantul de celule stem hematoformatoare (celule creatoare de sange) are ca scop înlocuirea celulelor bolnave, dupa prealabila distrugere a acestora prin chimioradioterapie, cu celule sănătoase.
Din categoría indicatiilor standard ale transplantului de celule stem, leucemiile reprezinta cea mai frecventa boala maligna a copilului, reprezentand cca 1/3 din numarul total de cazuri de boli maligne identificate la copii, fiind urmata de tumorile cerebrale si de boala Hodgkin.
In Romania se apreciaza ca sunt 1.500 de copii bolnavi de leucemie, leucemiile acute reprezentand 10 % din cancerele intalnite la aceasta categorie de varsta si fiind principala cauza de deces sub 35 de ani. ( leucemia acută limfoblastică este cea mai frecventă afecţiune hematologică malignă apărută în copilărie cca 80-90 % din cazuri aparand sub vârsta de 10 ani). La acestia se adauga 3.500 de pacienti cu boala Hodgkin, o parte din acestia avand indicatie de efectuare a unui transplant de celule stem hematopoietice pentru a putea supravietui si 3.700 de copii cu talasemie majorã, o boala de sange transmisa ereditar si in care singurul tratament curativ este reprezentat de transplantul de celule stem hematopoietice de la un donator sanatos.
Transplantul de celule stem poate fi autolog sau alogen. In cazul in vorbim de o boala genetica , rol curativ poate avea doar transplantul alogen (transplantul de la o alta persoana sanatoasa, compatibila imunologic), care sa aduca informatie genetica “sanatoasa” (ex. deficitele imunologice congenitale sau bolile metabolice congenitale). Se cunosc un numar mare de astfel de afectiuni (vezi tabel), dar acestea au o incidenta foarte mica in populatie. Insa, in cazul in care boala nu are un astfel de determinism genetic, atat transplantul autolog cat si transplantul alogen pot avea rol curativ.
Transplantul de celule stem poate avea si doar rol adjuvant (complementar) la tratamentul de baza al unor tipuri de tumori maligne solide. In aceste cazuri, disponibilitatea unei grefe stocate si posibilitatea efectuarii transplantului de celule stem, permite o reevaluare terapeutica a pacientului. Astfel este posibila aplicarea unui tratament antitumoral mult mai agresiv, fata de cel obisnuit (cu doze mai mari de chimio/radioterapie), avand ca scop reducerea metastazarii sau a recidivelor tumorale. Acest tratament agresiv se insoteste de efecte toxice medulare (distrugerea celulelor din maduva osoasa) de aceea este necesara administrarea ulterioara a unei grefe de celule stem hematopoietice, care sa asigure astfel repopularea celulara a maduvei osoase (ex. Tumori solide maligne : neuroblastom, retinoblastom)
Denumirea bolii
|
Transplant autolog(propriu)
de sange placentar |
Transplant alogen
(de la donator) de sange placentar |
LEUCEMII ACUTE
| ||
Leucemia acuta limfoblastica | Da * |
Da
|
Leucemia acuta mieloida | Da |
Da
|
Leucemia acuta bifenotipica | Da |
Da
|
Leucemia acuta nediferentiata | Da |
Da
|
LEUCEMII CRONICE
| ||
Leucemia cronica mieloida | Da # |
Da
|
Leucemia cronica limfocitica | Da |
Da
|
Leucemia cronica infantila mieloida | Da # |
Da
|
Leucemia cronica infantila mielomonocitica | Da # |
Da
|
BOLI LIMFOPROLIFERATIVE
| ||
Boala Hodgkin | Da |
Da
|
Limfom non Hodgkin | Da |
Da
|
Limfomul Burkitt | Da |
Da
|
SINDROAME MIELODISPLAZICE
| ||
Anemia refractara | Da # |
Da
|
Anemia refractara cu exces de blasti | Da # |
Da
|
Anemie refractara cu sideroblasti inelari | Da # |
Da
|
Anemia refractara cu exces de blasti in formare | Da # |
Da
|
Leucemie mielomonocitara cronica | Da # |
Da
|
BOLI MIELOPROLIFERATIVE
| ||
Mielofibroza acuta | Da # |
Da
|
Metaplazia mieloida agnogenica | Da # |
Da
|
GAMOPATII MONOCLONALE
| ||
Mielom multiplu | Da @ |
Da
|
Leucemia cu plasmocite | Da @ |
Da
|
Macroglobulinemia Waldenstrom | Da @ |
Da
|
ANOMALII DE SINTEZA A GLOBINEI
| ||
Beta talasemia majora (Anemia Cooley) | Nu |
Da
|
Anemia congenitala diseritropoetica | Nu |
Da
|
Anemia Blackfan-Diamond | Nu |
Da
|
Aplazia pura a seriei eritrocitare | Nu |
Da
|
Siclemia (Boala cu eritrocite in “secera”) | Nu |
Da
|
BOLI ALE CELULEI STEM
| ||
Anemia aplastica severa | Da ! |
Da
|
Citopenia congenitala | Nu |
Da
|
Diskeratoza congenitala | Nu |
Da
|
Anemia congenitala Fanconi | Nu |
Da
|
Hemoglobinuria paroxistica nocturna | Da |
Da
|
BOLI FAGOCITARE
| ||
Sindromul Chediak-Steinbrick-Higashi | Nu |
Da
|
Granulomatoza cronica | Nu |
Da
|
Disgenezie reticulara | Nu |
Da
|
Neutrophil Actin Deficiency | Nu |
Da
|
BOLI LIPOSOMALE
| ||
Adrenoleucodistrofia | Nu |
Da
|
Bola Gaucher | Nu |
Da
|
Sindrom Hunter (MPS –II) | Nu |
Da
|
Sindrom Hurler (MPS- IH) | Nu |
Da
|
Boala Krabbe | Nu |
Da
|
Sindrom Maroteaux-Lamy (MPS – VI) | Nu |
Da
|
Leucodistrofia Metacromatica | Nu |
Da
|
Sindromul Morqui (MPS – IV) | Nu |
Da
|
Mucolipidoza II | Nu |
Da
|
Boala Niemann-Pick | Nu |
Da
|
Sindromul San Filipp (MPS III) | Nu |
Da
|
Sindromul Scheie (MPS – IS) | Nu |
Da
|
Sindromul Sly (MPS – VII) | Nu |
Da
|
Boala Wolman | Nu |
Da
|
BOLI HISTIOCITARE
| ||
Limfohistiocitoza familiala eritrogocitica | Nu |
Da
|
Hematofagocitoza | Nu |
Da
|
Histiocitoza | Nu |
Da
|
Histiocitoza celulelor Langerhans | Nu |
Da
|
BOLI ALE SISTEMULUI IMUN CONGENITALE
| ||
Absenta limfocitelor T sau B | Nu |
Da
|
Ataxia teleangiectazia | Nu |
Da
|
Sindromul limfocitar Bare | Nu |
Da
|
Imunodeficienta variabila comuna | Nu |
Da
|
Sindromul DiGeorge | Nu |
Da
|
Sindromul Kostmann | Nu |
Da
|
Deficienta de adeziune a leucocitelor | Nu |
Da
|
Sindromul Omenn | Nu |
Da
|
Imunodeficienta severa combinata (SCID) | Nu |
Da
|
SCID cu deficienta de adenozin dezaminaza | Nu |
Da
|
Sindrom Wiskott-Aldrich | Nu |
Da
|
Alterarea limfoproliferarii X linkate | Nu |
Da
|
ALTE BOLI EREDITARE
| ||
Hipoplazia cartilaj-par | Nu |
Da
|
Lipofuscinoza ceroida | Nu |
Da
|
Porfiria congenitala eritropoietica | Nu |
Da
|
Trombastenia Glanzmann | Nu |
Da
|
Sindromul Lesch-Nyhan | Nu |
Da
|
Osteopetroza | Nu |
Da
|
Boala Tay Sachs | Nu |
Da
|
DEFICITE CONGENITALE ALE TROMBOCITELOR
| ||
Amegacaricitoza | Nu |
Da
|
Trombocitopenia congenitala | Nu |
Da
|
BOLI AUTOIMUNE
| ||
Sindromul Evans | Da |
Da
|
Legenda:
Da: in cazul utilizarii grefei de sange placentar se poate obtine vindecarea
Nu: nu se practica transplantul
Da*: transplantul de sange ombilical utilizat doar in anumite subtipuri ale diagnosticului. Se acorda prioritate transplantului alogen, daca este disponibil
Da& : in cazul unor subtipuri de mare risc ale acestui diagnostic se prefera transplantul alogen, daca este disponibil
Da#: pentru utilizarea grefei alogene din sangele ombilical, in cazul imbolnavirii adultilor, exista doar o experienta practica limitata; experienta grefei autologe din sangele ombilical , pana in prezent nu este la dispozitie. Cel mai probabil se va prefera grefa alogena
Da@: transplantul este practicat dar nu se poate obtine vindecarea ci doar cresterea sperantei de viata
Da! : in cazul esecului transplantului medular, s-ar prefera transplantul alogen
Da: in cazul utilizarii grefei de sange placentar se poate obtine vindecarea
Nu: nu se practica transplantul
Da*: transplantul de sange ombilical utilizat doar in anumite subtipuri ale diagnosticului. Se acorda prioritate transplantului alogen, daca este disponibil
Da& : in cazul unor subtipuri de mare risc ale acestui diagnostic se prefera transplantul alogen, daca este disponibil
Da#: pentru utilizarea grefei alogene din sangele ombilical, in cazul imbolnavirii adultilor, exista doar o experienta practica limitata; experienta grefei autologe din sangele ombilical , pana in prezent nu este la dispozitie. Cel mai probabil se va prefera grefa alogena
Da@: transplantul este practicat dar nu se poate obtine vindecarea ci doar cresterea sperantei de viata
Da! : in cazul esecului transplantului medular, s-ar prefera transplantul alogen
Tratament adjuvant (complementar)
Denumirea bolii
|
Transplant autolog
|
Transplant alogen
|
Tumori cerebrale |
Da
|
Da (experimental)
|
Sarcom Ewing |
Da
|
Da (experimental)
|
Retinoblastom |
Da
|
Da
|
Neuroblastom |
Da
|
Da
|
Cancer testicular |
Da
|
Da
|
Date fiind caracteristicile particulare ale acestor celule stem, potentialul lor de utilizare este foarte mare. Prin urmare, in viitor exista posibilitatea extinderii indicatiilor terapeutice, adaugandu-se si alte afectiuni, la lista actuala de boli. Astfel in stadiul de studiu clinic se afla anumite forme de tumori maligne, alte boli metabolice cu transmitere ereditara, boli afectand sistemul nervos central. De asemenea tot in aceasta etapa se afla utilizarea celulelor stem, ca terapie genica. Studiul clinic, este o etapa obligatorie pentru orice procedura sau tratament medical. Aceasta presupune aplicarea tratamentului pe pacienti atent selectionati, care vor fi urmariti un numar de ani, pentru a se verifica eficienta si siguranta aplicarii acestuia
Tratament in stadiu de trial clinic
Tumori maligne (tratament adjuvant)
| Cancer de san Carcinoma cu celule renale Cancer ovarian Cancer pulmonar cu celule mici |
Tulburari ale proliferarii celulare | |
Boli ale sistemului nervos central | Scleroza Multipla |
Boli congenitale afectand sistemul imunitar si alte organe
| Boala Gunther (porfiria eritropoetica) Sindromul Hermansky –Pudlak Sindromul Pearson Sindromul Shwachman-Diamond Mastocitoza sistemica |
Imunodeficiente congenitale (terapie genica) | Trombastenie Glanzmann Imunodeficiente combinate severe |
In stadiu experimental, de laborator (de aplicare pe modele animale) este utilizarea celulelor stem hematopoietice si mezenchimale pentru regenerare tisulara si organica (ex. neuronala , cardiaca, musculara; osoasa).
Tratamente in stadiu experimental
Boli autoimune
| Poliartrita juvenila Poliartrita reumatoida Boala Crohn Lupus eritematos systemic Dermatomiozita juvenila Sclerodermia Diabet zaharat de tip I |
Terapie reparatorie neuronala
| Boli ale sistemului nervos central
Leziuni traumatice
Leziuni ale maduvei spinarii Recuperare post accident vascular cerebral |
Terapie regenerativa organica
| Renala – transplant combinat renal si de celule stem
Hepatica – Regenerare hepatica
Cardiaca – regenerare cardiomiocitara postinfarct miocardic Musculara |
Terapie genica
| Anemia Fanconi Boli metabolice (Leucodistrofia, tezaurismoze..) Boala Parkinson |
Niciun comentariu:
Trimiteți un comentariu